Fases de los ensayos clínicos

Diferencias en los estudios de investigación médica de fase 1, fase 2 y fase 3

Las fases de los ensayos clínicos tienen diferentes propósitos y objetivos. Los ensayos clínicos de fase 1 son las primeras pruebas realizadas en seres humanos y están diseñados para responder a la pregunta “¿Es seguro el tratamiento y cuál es la mejor dosis?” Los ensayos de fase 2 se centran más en determinar si el tratamiento funciona, y los ensayos de fase 3 a menudo comparan un nuevo tratamiento con el mejor tratamiento disponible en la actualidad. Después de un ensayo clínico de fase 3, un medicamento o procedimiento puede recibir la aprobación de la FDA. Una vez que un medicamento está aprobado por la FDA, se puede estudiar en un ensayo de etapa 4 para ver si es efectivo en otra situación, como por ejemplo, si un medicamento funciona para un tipo diferente de cáncer. Antes de ser probado en humanos en ensayos de fase 1, los nuevos tratamientos se someten a una evaluación exhaustiva y, a menudo, se estudian tanto en células en el laboratorio como en modelos animales.

Desafortunadamente, debido a la falta de conocimiento y, a veces, a los mitos de los ensayos clínicos, solo una fracción de las personas que son elegibles para los ensayos clínicos, y que podrían beneficiarse, están inscritas.

Fases de los ensayos clínicos

Hay tres fases diferentes de los ensayos clínicos con diferentes propósitos, comenzando con el primer uso de un medicamento o tratamiento en humanos y terminando con la aprobación para uso público general por parte de la FDA. También hay una fase adicional de ensayos clínicos en la cual un medicamento o procedimiento aprobado para una condición se evalúa para otra. Es importante tener en cuenta que cada fase de un ensayo clínico es un estudio de investigación independiente.

Tipos de ensayos clínicos

Además de las fases, existen diferentes tipos de ensayos clínicos . El tipo de ensayos con los que la mayoría de las personas está familiarizada son aquellos que evalúan tratamientos, como el uso de un medicamento de quimioterapia, pero otros tipos también son muy importantes. Estos incluyen ensayos de prevención, ensayos de detección que buscan mejores formas de detectar enfermedades, ensayos de diagnóstico y ensayos de calidad de vida. Es importante conocer tanto la fase como el tipo de ensayo clínico que puede estar considerando.

Fase 1 ensayos clínicos

Los ensayos clínicos de fase 1 son las primeras pruebas realizadas en humanos para un fármaco o tratamiento experimental.

Pruebas antes de los ensayos clínicos de fase 1

Antes de que un medicamento o procedimiento entre en un ensayo de fase 1, se somete a una evaluación exhaustiva. Por ejemplo, la investigación puede comenzar identificando objetivos potenciales a tratar, la investigación encuentra moléculas que pueden “alcanzar” el objetivo, la investigación para determinar qué molécula funciona mejor y luego un estudio más profundo de la mejor molécula para hacerla lo más efectiva posible con la menor cantidad posible. Posibles efectos secundarios.

Después de realizar esta prueba, se realiza la prueba preclínica. Esto puede incluir la evaluación tanto en células cancerosas cultivadas en el laboratorio (pruebas celulares) como en pruebas en animales. Esta evaluación puede definir aún más la efectividad potencial de un medicamento, así como identificar los posibles efectos secundarios.

Propósito: ¿Es seguro el tratamiento y qué dosis debe usarse?

Cuando el fármaco se estudia por primera vez en humanos en un ensayo de fase 1, solo se incluye un pequeño número de personas, quizás de 10 a 30. Las personas que reciben el medicamento son monitoreadas cuidadosamente para determinar la seguridad del medicamento y la dosis óptima.

Los ensayos clínicos de fase 1 están cambiando

En la era actual de la medicina de precisión, el beneficio potencial de un ensayo clínico de fase 1 para un individuo está cambiando. En el pasado, a menudo era poco probable que un nuevo medicamento cambiara el curso de la enfermedad de una persona en un grado significativo, y los ensayos de fase 1 a menudo se pensaban como “los últimos esfuerzos de la zanja” y una manera en que una persona podría ayudar a mejorar la medicina. En el momento actual, especialmente con las nuevas terapias dirigidas, esto ha cambiado radicalmente. Los medicamentos que entran en los ensayos de fase 1 a menudo se han diseñado cuidadosamente para atacar una anomalía específica en las células cancerosas que se ha identificado en un paciente en particular. Cuando este es el caso, la posibilidad de que el medicamento también sea eficaz es significativa, y muchas personas con cáncer actualmente están vivas solo por su participación en los ensayos clínicos de la fase 1.Comprensión de los ensayos clínicos de fase 1

Fase 2 ensayos clínicos

Después de que un medicamento o tratamiento es relativamente seguro en un ensayo de fase 1, se prueba en un ensayo de fase 2. Mientras que los ensayos de fase 1 se realizan con solo un pequeño número de personas, los ensayos de fase 2 a menudo involucran a cientos de pacientes.

Propósito: ¿Funciona el tratamiento?

Los ensayos clínicos de fase 2 se centran en determinar si un tratamiento es efectivo, aunque a menudo también se obtiene información importante sobre su seguridad. Con la medicina de precisión, es posible que ya se haya observado información sobre la efectividad durante los ensayos de la fase 1, y los ensayos de la fase 2 permiten a los investigadores observar no solo la efectividad, sino también si existen diferencias en la eficacia de un medicamento entre diferentes grupos de personas. Por ejemplo, mirando a un grupo más grande de personas, los investigadores pueden notar que un medicamento funciona mejor en un sexo u otro, si funciona mejor en personas más jóvenes o en personas mayores, y mucho más.

Fase 3 ensayos clínicos

Los ensayos de fase 3 son la fase final de los ensayos clínicos antes de que un medicamento o procedimiento pueda ser evaluado para la aprobación de la FDA. Estos estudios involucran un mayor número de pacientes, a menudo miles.

Propósito: ¿Es el tratamiento mejor que el tratamiento estándar?

El propósito de los ensayos de fase 3 es comparar la efectividad de un tratamiento con el tratamiento estándar actual. También se obtiene más información sobre la seguridad con estos estudios.

Los ensayos de fase 3 suelen ser estudios “doble ciego”; lo que significa que ni el paciente ni el investigador saben qué tratamiento se está utilizando. Si se encuentra que el tratamiento experimental es superior o inferior al tratamiento estándar, estos estudios generalmente se suspenden antes de tiempo para permitir que las personas reciban el mejor tratamiento posible.

Un ejemplo podría ser probar una cirugía menos invasiva para el cáncer de pulmón para ver si la tasa de supervivencia es más alta que la cirugía tradicional o si la nueva cirugía tiene menos efectos secundarios y complicaciones que la cirugía tradicional (estándar).

El “punto final” de un ensayo de fase 3 no siempre es una mejora en la supervivencia o la reducción de los síntomas. En su lugar, se puede encontrar que el tratamiento experimental tiene menos efectos secundarios (menos toxicidad) o es más conveniente de usar (administración oral frente a intravenosa, etc.).

Fase 4 ensayos clínicos

Después de que un medicamento haya sido aprobado para uso general, se puede realizar un ensayo de fase 4 para evaluar la seguridad de un medicamento o procedimiento con el tiempo, o para observar otros usos del medicamento, como para una etapa diferente del cáncer (como el uso de un medicamento como tratamiento adyuvante junto con la cirugía para un cáncer en etapa temprana (aunque el medicamento está aprobado para el cáncer metastásico) u otro tipo de cáncer. Otros ensayos clínicos de fase 4 son estudios posteriores a la comercialización que brindan más información sobre la efectividad con datos “reales”. Estos estudios a menudo involucran a miles de pacientes.

Importancia de los ensayos clínicos

Hay muchos mitos sobre los ensayos clínicos, a juzgar por las caricaturas comunes que retratan cobayas o ratas en una cinta de correr. Estos estudios médicos son, de hecho, la única forma en que cualquier tratamiento nuevo esté disponible para el tratamiento del cáncer o cualquier otra enfermedad.

La importancia de estos ensayos puede ser no solo para la población en general, sino para su potencial para los individuos, se puede enfatizar ilustrando lo que ha ocurrido con el cáncer de pulmón en los últimos años. Las terapias dirigidas más recientes están diseñadas para tratar anomalías moleculares específicas únicas de un tumor en particular. La anomalía puede estar presente en solo una minoría de los cánceres de pulmón, en algunos casos, menos del uno por ciento o menos, pero debido a la acción precisa de un medicamento, puede tener el potencial de controlar y, por lo demás, el cáncer agresivo o terminal. Muchas personas que han participado en ensayos clínicos de fase 1 que estudian estos medicamentos dirigidos están vivos solo porque participaron en el ensayo.