Cómo se usan las drogas experimentales en los ensayos clínicos


Definición

Un medicamento experimental es un medicamento que se ha sometido a pruebas iniciales en el laboratorio (y generalmente en animales) para que se pueda administrar a los humanos pero aún no haya recibido la aprobación de la FDA (Administración de Drogas y Alimentos).

Estos medicamentos también se conocen como “medicamentos de investigación”. Dado que aún no han sido aprobados por la FDA, aún no pueden ser comercializados y vendidos legalmente. Con algunas excepciones, como el acceso ampliado y las excepciones especiales ( uso compasivo ), el método más común para usar un fármaco experimental es participar en un ensayo clínico con el medicamento.

Puede ser aterrador al principio si su médico recomienda un medicamento clasificado como “experimental”, pero entender lo que esto significa y tener una lista de preguntas para hacer es muy útil. También puede reducir sus temores al darse cuenta de que existen muchos  mitos sobre los ensayos clínicos, pero cada medicamento que tenemos que ha sido aprobado se estudió una vez como un medicamento experimental.

Diferentes fases de las drogas experimentales

No todos los fármacos experimentales han sido estudiados en la misma medida. Algunos están empezando a usarse en humanos, y otros se han utilizado durante un tiempo considerable y están a punto de ser aprobados por la FDA. Las diferentes  fases de los ensayos clínicos tienen diferentes propósitos y varían en el número de personas que reciben tratamiento.

Antes de que un medicamento se pruebe en humanos, generalmente se prueba en células cancerosas u otro tejido en el laboratorio, así como en animales de laboratorio. Los primeros estudios realizados en humanos son ensayos de fase 1 . Solo hay unas pocas personas en estas pruebas. El propósito de estos primeros ensayos es principalmente determinar si un fármaco experimental es seguro para los seres humanos y determinar qué dosis es la más adecuada.

El siguiente nivel de prueba es la fase 2 pruebas. Estos ensayos incluyen más personas y se utilizan para evaluar si un medicamento es eficaz o no. Dado que un mayor número de personas están presentes en estos estudios, también se obtiene más información sobre la seguridad.

La última etapa de la investigación antes de la aprobación de la FDA es un ensayo de fase 3. Aunque nuevamente se prueba la seguridad, estos ensayos se realizan para ver si el nuevo medicamento es más efectivo que los tratamientos actualmente disponibles o si es tan efectivo pero tiene menos efectos secundarios que otros medicamentos disponibles.

¿Quién puede usar drogas experimentales?

Los medicamentos experimentales a menudo están disponibles solo en un ensayo clínico, pero para aquellos que no forman parte de un ensayo clínico puede haber otras opciones.

Fármacos experimentales en ensayos clínicos

Con mucho, la forma más común de usar un medicamento experimental es inscribirse y participar en un ensayo clínico que está estudiando el medicamento. Para ingresar a un ensayo clínico, debe cumplir con una lista de verificación de los criterios de elegibilidad descritos por los investigadores. Estos criterios pueden incluir cosas como género, edad, estado de desempeño y más, y por lo tanto no todos los que podrían beneficiarse serán admitidos en el ensayo.

Uso de fármacos experimentales fuera de un ensayo clínico

En ocasiones, los medicamentos experimentales se pueden obtener fuera de los ensayos clínicos, por ejemplo, mediante el uso compasivo o el acceso avanzado, pero se deben cumplir criterios muy específicos para poder ser elegibles para su uso. Éstos incluyen:

  • El tratamiento estándar para su condición debe haber fallado.
  • De lo contrario, no podrá participar en los ensayos clínicos que investigan el medicamento.
  • No debe haber tratamientos alternativos disponibles.
  • El medicamento debe haber demostrado cierta actividad contra su cáncer en particular en los estudios realizados hasta la fecha.
  • Los beneficios de usar el medicamento deben ser mayores que cualquier riesgo anticipado de usar el medicamento.

Adicionalmente:

  • Debe haber evidencia de que el medicamento será beneficioso para usted.
  • El medicamento debe poder administrarse de forma segura fuera del protocolo de un ensayo clínico.
  • Debe haber un suministro suficiente del medicamento disponible para aquellas personas que forman parte de los ensayos clínicos en curso.

Pros y contras

Hay una serie de ventajas y desventajas en el uso de un medicamento experimental. A muchas personas les resulta útil enumerarlas en un papel para que puedan sopesar sus opciones con cuidado. Los pros y contras incluyen:

Ventajas

Hay varias razones por las que un medicamento experimental puede tener ventajas con respecto a las opciones aprobadas por la FDA. Algunos de estos incluyen:

  • Un medicamento experimental puede darle la oportunidad de tratar efectivamente un cáncer u otra condición de salud para la cual aún no se dispone de tratamientos efectivos, cuando otros tratamientos han fallado o cuando se cree que los tratamientos aprobados actualmente tienen más riesgos o efectos secundarios.
  • Los investigadores pueden obtener información valiosa sobre el medicamento que podría ayudar a otros en el futuro.
  • La mayoría de las personas que reciben un medicamento experimental como parte de un ensayo clínico son seguidas de cerca por un equipo médico.
  • Los medicamentos que se consideran en investigación a menudo son gratuitos para las personas que participan en un ensayo.

Desventajas

Dado que un medicamento experimental aún no se ha sometido a pruebas suficientes en suficientes personas para recibir la aprobación de la FDA, es posible que se sepa menos sobre su efectividad y seguridad. Las posibles desventajas incluyen:

  • El medicamento podría tener efectos negativos ( reacciones adversas ) que los investigadores aún no han descubierto.
  • El medicamento puede no ayudarle específicamente.
  • Si el estudio es un ensayo controlado con placebo, es posible que no sepa si está recibiendo el fármaco experimental o un placebo (nota: los investigadores le informarán si esto es posible). Con los ensayos clínicos sobre el cáncer, se usa un placebo con poca frecuencia y, en cambio, los medicamentos más nuevos generalmente se comparan con los medicamentos más antiguos de “cuidado estándar”. Lo que esto significa es que recibirá el medicamento experimental o el mejor medicamento de primera elección actualmente recetado para su cáncer.
  • El uso del medicamento puede eliminar sus posibilidades de usar otro tratamiento o participar en otro ensayo clínico.

Preguntas que hacer

Si está considerando el uso de un fármaco experimental, ya sea en un ensayo clínico o por medio de un servicio compasivo, es útil que se haga varias preguntas a usted y a su médico (o los investigadores). Al hacer esto, es muy útil llevar a alguien con usted que pueda apoyarlo y hacer preguntas que no piense preguntar y que puedan tomar notas durante su consulta. Las preguntas a hacer pueden incluir:

  • ¿Cómo me puede beneficiar la droga?
  • ¿Qué efectos secundarios puedo esperar?
  • ¿Cómo funciona la droga (en un lenguaje sencillo en lugar de términos técnicos)?
  • ¿Quién paga por el medicamento y por cualquier prueba y seguimiento relacionados?
  • Si decido suspender el medicamento, ¿qué sucederá (tanto físicamente como para participar en el ensayo clínico?)
  • ¿Cuánto tiempo tomará el medicamento y cuánto tiempo tomará el estudio?
  • ¿Necesitaré ser hospitalizado o el tratamiento se realizará de forma ambulatoria?
  • ¿Cómo sabré si el tratamiento está funcionando?
  • ¿A quién debo llamar si tengo preguntas mientras tomo el medicamento?
  • ¿Hay alguien que haya tomado la droga con la que pueda hablar?
  • ¿Qué sucede si el ensayo clínico finaliza pero el medicamento aún no está aprobado? ¿Podrá seguir tomando el medicamento si es eficaz?

Ensayos clínicos y consentimiento informado

Si elige usar un medicamento experimental, su médico le pedirá que complete un formulario de consentimiento . Estos son similares a los formularios que firman las personas antes de la cirugía e indican que está al tanto de los posibles riesgos relacionados con el medicamento.

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I am Dr. Christopher Loynes and I specialize in Bone Marrow Transplantation, Hematologic Neoplasms, and Leukemia. I graduated from the American University of Beirut, Beirut. I work at New York Bone Marrow Transplantation
Hospital and Hematologic Neoplasms. I am also the Faculty of Medicine at the American University of New York.