¿Qué son los ensayos clínicos de fase 1 y cuándo se realizan?

Los posibles beneficios de los ensayos de fase 1 han cambiado significativamente.

Los ensayos clínicos de fase 1 son los primeros ensayos realizados en personas para probar un medicamento. El objetivo principal de estos ensayos es determinar si un medicamento o procedimiento es seguro. Antes de los ensayos clínicos de fase 1, es posible que un medicamento se haya estudiado ampliamente en células cancerosas en el laboratorio y / o en animales de laboratorio. El papel de los ensayos clínicos de fase 1 en el cáncer, sin embargo, ha cambiado enormemente en los últimos años, y gran parte de la razón de esto es el proyecto del genoma humano. Mientras que en el pasado estos ensayos eran a menudo un esfuerzo de “última zanja”, con solo una pequeña posibilidad de que una persona se beneficiara, los estudios de investigación de la fase 1 pueden ser una opción excelente (y la única) para extender la vida. Además, dado que muchos medicamentos que se están probando en estos ensayos se han diseñado cuidadosamente para interferir con objetivos específicos en la progresión y propagación del cáncer, Tienden a ser menos “arriesgados” que en el pasado. En la actualidad, hay muchas personas que sobreviven al cáncer debido a la existencia de estos ensayos.

Tenga en cuenta que el propósito de los ensayos clínicos es encontrar terapias que funcionen mejor o que tengan menos efectos secundarios que los medicamentos que tenemos actualmente disponibles. Todos los medicamentos utilizados para tratar el cáncer se probaron una vez como parte de un ensayo clínico. Y durante ese tiempo, las únicas personas que pudieron obtener los beneficios de estos tratamientos fueron las que estaban en el grupo de estudio de ensayo clínico.

Definición y propósito de los ensayos clínicos de fase 1

Los ensayos clínicos de fase 1 se realizan para ver si un  medicamento o tratamiento experimental es seguro. Después de que un tratamiento se prueba en el laboratorio o en animales, ingresa en un ensayo clínico de fase 1 que se realiza con humanos. Estos ensayos generalmente involucran solo a un pequeño número de personas para determinar si un medicamento o tratamiento es seguro y para determinar la mejor dosis de un medicamento y cómo debe administrarse (ya sea por vía oral o intravenosa). Aunque el propósito principal de estos ensayos es evaluar la seguridad, también pueden determinar si un tratamiento parece funcionar para un cáncer.

Otras fases de los ensayos clínicos

Hay tres  fases de los ensayos clínicos que deben completarse antes de que un medicamento sea aprobado por la FDA. Si un tratamiento parece seguroal final de un ensayo clínico de fase 1, entonces puede ingresar a un ensayo clínico de fase 2, un estudio realizado para ver si un tratamiento es efectivo. Si un medicamento o tratamiento se considera seguro en un ensayo de fase 1 y efectivo en un ensayo de fase 2, entrará en un ensayo clínico de fase 3. Los ensayos clínicos de fase 3 son mucho más grandes y se realizan para ver si un tratamiento no solo es seguro y eficaz, sino que también funciona mejor o tiene menos efectos secundarios que los tratamientos disponibles actualmente.

Los ensayos clínicos de fase 1 han cambiado en la última década

Los ensayos de fase 1, y lo que puede esperar si está inscrito en uno, han cambiado significativamente en los últimos años.

Muchos de los nuevos medicamentos que se están probando en los ensayos clínicos de fase 1 en 2018 han sido diseñados cuidadosamente para actuar en una ruta precisa en el crecimiento de un cáncer.

Los medicamentos como estos, a menudo, tienen menos probabilidades de tener efectos secundarios mayores que los medicamentos de quimioterapia tradicionales (aunque pueden hacerlo), pero, según el diseño, existe una posibilidad más razonable de que hagan una diferencia para su cáncer. Después de todo, si puede inhibir un paso específico por el que un cáncer debe pasar para dividirse (y, por lo tanto, crecer y diseminarse), existe una posibilidad razonable de que un cáncer que se ha demostrado que depende de ese paso responda.

En tales casos, podría ser que las únicas opciones para tratar el cáncer sean los medicamentos de quimioterapia convencionales. Los medicamentos, como los medicamentos dirigidos, suelen ser más propensos a controlar el cáncer durante algún tiempo, y los medicamentos de inmunoterapia , al menos para un pequeño porcentaje de personas, pueden dar como resultado una respuesta duradera (respuesta a largo plazo).

Con los avances en la medicina de precisión , es probable que los ensayos clínicos de fase 1 continúen siendo más prometedores para los individuos que los ensayos realizados para ver si un medicamento es seguro.

Un ejemplo (larotrectinib)

Un ejemplo de un ensayo clínico de fase 1 es el de la terapia dirigida a larotrectinib, que recibió la aprobación acelerada de la FDA en 2018. Este medicamento actúa inhibiendo un paso en el crecimiento de los cánceres que tienen un perfil genético particular, en lugar de cualquier un cáncer específico (se estudiaron personas con más de 17 tipos de cáncer, incluidos adultos y niños). En los ensayos clínicos de fase 1 que llevaron a la aprobación, el medicamento se administró a personas con cánceres avanzados que no tenían más opciones disponibles (no alternativas) o habían progresado con esas opciones. De las personas estudiadas, el 75 por ciento de las personas respondieron a la droga, y muchas continuaron respondiendo cuando el período de estudio terminó después de más de 9 meses. En comparación, si las personas fueron tratadas con quimioterapia(si eso fuera una opción), la mayoría habría visto que su cáncer progresaba en 6 meses. Incluso hubo algunas personas con cáncer metastásico o inoperatorio que tuvieron una progresión tumoral lo suficientemente significativa como para que se pudiera realizar una cirugía curativa.

Pensamientos al considerar un ensayo clínico de fase 1

Hay algunas razones por las que alguien puede considerar participar en un ensayo clínico de fase 1. Una es la esperanza de avanzar en la investigación que puede ayudar a otros con la misma enfermedad en el futuro. Otra es la esperanza de que un nuevo medicamento o procedimiento que aún no se haya probado en humanos ofrezca una posibilidad de supervivencia cuando otros tratamientos hayan fallado. La única forma en que se realizan los avances en el tratamiento del cáncer y la supervivencia subsiguiente es a través de la participación del paciente en los ensayos clínicos. Dicho esto, los ensayos clínicos no son para todos.

Riesgos y beneficios

Es importante considerar todos los riesgos y beneficios de los ensayos clínicos si está considerando uno de estos estudios. A menudo es útil anotar los pros y los contras del estudio en una hoja de papel para que pueda sopesar visiblemente sus opciones. No hay una elección correcta o incorrecta, solo la mejor opción para usted.

Otras opciones para recibir medicamentos experimentales

En su mayor parte, la única forma en que puede usar un medicamento experimental (en investigación) es participar en un ensayo clínico. No siempre es así, y algunas personas pueden calificar para el uso compasivo o el acceso ampliado a medicamentos que aún no han sido aprobados por la FDA. Si no califica para un ensayo clínico pero un medicamento en investigación parece prometedor para su cáncer en particular, tómese un momento para aprender sobre el uso compasivo de medicamentos .

Línea de fondo

Los ensayos clínicos de fase 1 son los primeros estudios médicos en los que se prueba un fármaco o un procedimiento en humanos. Aunque tradicionalmente esto ha provocado ansiedad y ha llevado a bromas sobre ser un conejillo de indias, estos primeros estudios se pueden ver de diferentes maneras. De un lado pueden ser más arriesgados. Después de todo, el propósito principal de estos ensayos es determinar si un medicamento es seguro para las personas (y también para obtener una idea de la mejor dosis para usar).

Sin embargo, desde un ángulo diferente, un ensayo clínico de fase 1 puede tener más que ofrecer. Muchos ensayos clínicos de etapa 3 comparan los medicamentos que ya se han analizado. La esperanza puede ser que un medicamento mejore la supervivencia aunque solo sea por unos pocos meses. Sin embargo, con un ensayo clínico de fase 1, se está analizando un nuevo medicamento (y posiblemente una nueva categoría de medicamentos) que puede ayudar o no, pero puede ayudar más que cualquier otra cosa disponible actualmente. Ejemplos de esto han sido frecuentes en los últimos años. Dado que la ansiedad sigue estando involucrada en los ensayos clínicos, tómese un momento para aprender sobre los  mitos sobre los ensayos clínicos y lo que es realidad y ficción.

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I am Dr. Christopher Loynes and I specialize in Bone Marrow Transplantation, Hematologic Neoplasms, and Leukemia. I graduated from the American University of Beirut, Beirut. I work at New York Bone Marrow Transplantation
Hospital and Hematologic Neoplasms. I am also the Faculty of Medicine at the American University of New York.