El significado de significativo en los estudios de la EM

¿Qué significa “significativo”? En un ensayo clínico sobre la seguridad y efectividad de un medicamento, el hallazgo de que los datos (información) resultantes son “estadísticamente significativos” es una forma científica de decir que es poco probable que el resultado haya ocurrido por casualidad. Por lo tanto, el resultado es probable debido a los efectos de la medicación que se estudió. 

Entendiendo los P-Valores

Por supuesto, llegar a esa conclusión no es tan simple como parece. Los investigadores suelen utilizar un método estadístico conocido y confiable para medir y evaluar los resultados de un estudio a otro. Se llama “valor p” y mide la probabilidad de que los resultados de un estudio se hayan producido por casualidad. 

El valor p proporciona un porcentaje de esa probabilidad, basado en pruebas estadísticas de los resultados del estudio. Por lo tanto, si un valor de p es 0.01, existe una probabilidad del 1% de que el resultado se debió a la posibilidad y una probabilidad del 99% de que no lo fuera, lo que se debió al efecto del medicamento.

El valor de corte más común para los valores de p es de 0,05, es decir, si un valor de p es de 0,06, se considera que no es estadísticamente significativo. Por otro lado, si un valor de p es 0.04, entonces el resultado esestadísticamente significativo.

¿Qué es la “hipótesis nula”?

Es posible que sepa que la palabra “nula” está asociada con “cero”. En este tipo de medición estadística, los investigadores comienzan suponiendo una diferencia cero entre, por ejemplo, un nuevo medicamento y uno más antiguo. Esto puede parecer extraño ya que quieren saber si el nuevo es mejor que el anterior. Pero funciona. Así es cómo:

Digamos que un estudio está diseñado para ver si un nuevo medicamento es mejor que uno más antiguo. La hipótesis nula se afirma como: “No hay diferencia en el efecto (resultado del paciente) entre la nueva medicación X y la medicación más antigua Y”. Un valor de p de 0.04 se traduce en: Según los datos del estudio, hay un 4% de probabilidad de que no haya diferencia entre los dos medicamentos. Por supuesto, eso significa que hay una posibilidad de 96% que no es una diferencia entre ellos.

¿Qué significa “significativo”? Un ejemplo de la vida real 

Para usar un ejemplo real, veamos el estudio de REGARD en personas con esclerosis múltiple  (EM). Este estudio comparó el medicamento  Copaxonecon Rebif .

Un resultado (resultado) estudiado fue la cantidad de tiempo que transcurrió antes de la primera recaída de la EM de los pacientes después de 96 semanas de estar tomando los medicamentos. (El término de investigación para esto es “tiempo hasta la primera recaída”). El valor p para esta diferencia fue p = 0,64, lo que significa que, debido a que el valor p fue mayor que 0,05, no hubo diferencia estadísticamente significativa entre los tiempos hasta La primera recaída en pacientes con cualquiera de los medicamentos. Dicho de otra manera, hubo un 64% de probabilidad de que no hubiera diferencias estadísticamente significativas.

Sin embargo, otro resultado estudiado fue el número de  lesiones activas que se observaron en los estudios de resonancia magnética de los dos grupos. Resultó que los participantes del estudio tratados con Rebif tenían un promedio de 0,24 lesiones de EM por escáner, mientras que los que tomaban Copaxone tenían un promedio de 0,41 lesiones por examen. En este caso, p = 0,0002, lo que significa que fue un hallazgo estadísticamente significativo.

¿Qué significa “significativo” para los pacientes individuales y sus médicos?

Es importante tener en cuenta que “estadísticamente significativo” no significa necesariamente que algo sea clínicamente significativo o significativo para las personas. Por ejemplo, la diferencia en el número de lesiones activas de EM en el estudio discutido anteriormente es pequeña, aunque es estadísticamente significativa. Por lo tanto, probablemente no sea la razón principal por la que un médico elige uno de los medicamentos sobre el otro. El médico podría dar a otros factores más peso en la decisión de tratamiento. Por ejemplo, los efectos secundarios de los medicamentos, el costo y la frecuencia de inyección.

Cosas a tener en cuenta cuando se mira un informe de estudio clínico

Como puede sospechar, hay muchos más factores (por ejemplo, cuántos participantes se estudian o cómo se miden los resultados) que pueden influir en los resultados finales de p-valor de un estudio clínico. Sin embargo, saber qué significan los valores de p es una gran ventaja para comprender qué significa la información de un estudio clínico para los investigadores, los médicos y los pacientes.

Lea al menos el resumen (breve resumen) del estudio. Puede proporcionar más detalles acerca de un medicamento de lo que puede obtener de una propaganda de una línea en un artículo de marketing o un titular del folleto.