Trasplante de células madre hematopoyéticas y mielofibrosis primaria

Elegir el tratamiento óptimo para la mielofibrosis primaria puede ser un desafío. A menudo no hay una opción clara. Existen varios tratamientos para la mielofibrosis primaria, pero solo el trasplante de células madre hematopoyéticas (también denominado trasplante de médula ósea) es curativo.

¿Por qué no todos reciben un trasplante?

Una cura suena maravillosa, por lo que puede preguntarse por qué todas las personas con mielofibrosis primaria no reciben un trasplante. Se trata del balance de riesgo y beneficio.

El tratamiento en la mielofibrosis primaria depende de la categoría de riesgo según los signos y síntomas que esté experimentando. Si no tiene síntomas o tiene síntomas de enfermedad de bajo riesgo, la supervivencia media después del diagnóstico es de 15,4 años. En este caso, las posibles complicaciones (enfermedad aguda o crónica injerto contra huésped y muerte) asociadas con el trasplante superan el beneficio de la cura. Los estudios han demostrado que la supervivencia a cinco años en personas con riesgo bajo o enfermedad de riesgo intermedio 1 fue menor si se les realizó un trasplante de células madre hematopoyéticas. Sin embargo, en la enfermedad de riesgo intermedio 2 y alta, la supervivencia a cinco años mejoró en las personas que recibieron un trasplante en comparación con las que no lo recibieron.

Si usted tiene mielofibrosis primaria intermedia o de alto riesgo, el tratamiento preferido es el trasplante de células madre hematopoyéticas (TCMH). Debido a que la edad avanzada aumenta el riesgo de complicaciones relacionadas con el trasplante (predominantemente secundaria a la enfermedad de  injerto contra huésped ), el TCMH se ha reservado históricamente para las personas con mielofibrosis primaria menores de 60 años de edad. esto limita significativamente el número de personas con mielofibrosis primaria que son posibles candidatos para esta terapia. Además, el donante preferido para HSCT es un hermano emparejado. Un hermano (la misma madre y el mismo padre que el receptor) tiene una probabilidad de uno en cuatro de ser compatible, lo que limita aún más el número de personas que pueden someterse a esta terapia.

Pronóstico después del trasplante

En la actualidad, entre el 40 y el 60 por ciento de las personas con mielofibrosis primaria que se someten a un trasplante viven por lo menos de tres a cuatro años. Existe cierta evidencia que sugiere que someterse a una esplenectomía (extirpación quirúrgica del bazo) antes del trasplante se asocia con mejores tasas de supervivencia, particularmente en los hombres, pero no se entiende la razón de esto. Además, las personas que desarrollan mielofibrosis después de la policitemia vera o trombocitemia esencialparecen tener una mejor tasa de supervivencia después del trasplante que las personas con mielofibrosis primaria.

¿Quién no es elegible?

Algunas personas con enfermedades de alto riesgo no son candidatas para el TCMH. Esto se determina principalmente por la probabilidad de supervivencia después del TCMH.

Cosas como el exceso de bazo grande (más de ocho pulgadas debajo de la caja torácica) y más de 20 transfusiones de sangre antes del trasplante (especialmente si tiene ambas) se han asociado con una menor supervivencia a los cinco años después del trasplante.  

¿Qué pasa si no eres elegible?

Entonces, ¿qué se recomienda si tiene mielofibrosis primaria de alto riesgo pero no es elegible para el TCMH o no tiene un donante? Si tiene síntomas como dolor en el agrandamiento del bazo, fatiga, dolor en los huesos, sudores nocturnos, etc., el ruxolitinib puede ser una terapia razonable.

Se ha demostrado que el ruxolitinib reduce los síntomas, reduce el tamaño del bazo y mejora la anemia en personas con mielofibrosis primaria. Otra alternativa al HSCT podría ser la inscripción en un ensayo clínico. Esto le daría acceso a los medicamentos que se están estudiando como posible tratamiento temprano para la mielofibosis primaria.

No es fácil aprender que no eres elegible para una cura, pero recuerda explorar todas tus opciones.

El futuro de los trasplantes como tratamiento

Con mejoras en los tratamientos alrededor del trasplante, como el régimen utilizado para preparar médula ósea antes del trasplante y los medicamentos utilizados para prevenir la enfermedad de injerto contra huésped, se realizan más trasplantes en personas mayores de 60 años y con donantes alternativos donadores no relacionados perfectamente emparejados o emparejados). Algunos centros trasplantan a personas con mielofibrosis hasta los 75 años.

Con suerte, con mejoras continuas, el HSCT estará disponible para más personas con mielofibrosis. Debido a que la mielofibrosis primaria es una condición rara, pasarán años antes de que tengamos una comprensión clara del papel de los donantes alternativos en el TCMH para este trastorno.