Opciones de tratamiento nuevas y próximas para la mielofibrosis primaria

Una revisión de opciones de tratamiento adicionales

La única terapia curativa para la mielofibrosis primaria (PMF) es el trasplante de células madre , sin embargo, esta terapia se recomienda solo para pacientes de alto e intermedio riesgo. Incluso en este grupo, la edad y otras afecciones médicas pueden aumentar significativamente los riesgos asociados con el trasplante, lo que lo convierte en una terapia menos que una idea. Además, no todas las personas con PMF de riesgo intermedio y alto tendrán un donante de trasplante de células madre adecuado (hermano compatible o donante compatible no relacionado). Se recomienda que las personas con PMF de bajo riesgo reciban un tratamiento destinado a reducir los síntomas asociados con la enfermedad.

Quizás su médico le haya aconsejado que el trasplante no es la mejor opción para usted, o que no se puede identificar a un donante adecuado o que no ha tolerado otras terapias de primera línea para la FMP. Naturalmente, su próxima pregunta podría ser: ¿qué otras opciones de tratamiento están disponibles? Afortunadamente, hay muchos estudios en curso que intentan encontrar opciones de tratamiento adicionales. Revisaremos algunos de estos medicamentos brevemente.

 

Inhibidores JAK2

Ruxolitinib , un inhibidor de JAK2, fue la primera terapia dirigida identificada para PMF. Las mutaciones en el gen JAK2 se han asociado con el desarrollo de PMF.

Ruxolitinib es una terapia apropiada para personas con estas mutaciones que no pueden someterse a un trasplante de células madre. Afortunadamente, se ha encontrado útil incluso en personas sin mutaciones JAK2. Hay investigaciones en curso que buscan desarrollar medicamentos similares (otros inhibidores de JAK2) que podrían usarse en el tratamiento de PMF, así como en la combinación de ruxolitinib con otros medicamentos.

Momelotinib es otro inhibidor de JAK2 que se está estudiando para el tratamiento de PMF. Los primeros estudios señalaron que el 45 por ciento de las personas que recibieron momelotinib tuvieron una reducción en el tamaño del bazo. Alrededor de la mitad de las personas estudiadas tuvieron una mejoría en su anemia y más del 50 por ciento pudieron suspender la terapia de transfusión. Se puede desarrollar trombocitopenia (recuento bajo de plaquetas) y limitar la efectividad. Momelotinib se comparará con ruxolitinib en estudios de fase 3 para determinar su papel en el tratamiento de la FMP.

 

Drogas inmunomoduladoras

La pomalidomida es un medicamento inmunomodulador (medicamentos que alteran el sistema inmunitario). Está relacionado con la talidomida y la lenalidomida. En general, estos medicamentos se administran con prednisona (un medicamento esteroide).

La talidomida y la lenalidomida ya se han estudiado como opciones de tratamiento en PMF. Aunque ambos muestran beneficios, su uso a menudo está limitado por los efectos secundarios. La Pomalidomida se desarrolló como una opción menos tóxica. Algunos pacientes tienen una mejoría en la anemia, pero no se observó ningún efecto en el tamaño del bazo. Dado este beneficio limitado, hay estudios en curso que buscan combinar la polmalidomida con otros agentes como el ruxolitinib para el tratamiento de la FMP.

 

Drogas epigenéticas

Las drogas epigenéticas son medicamentos que influyen en la expresión de ciertos genes en lugar de cambiarlos físicamente. Una clase de estos medicamentos son los agentes hipometilantes, que incluirían azacitidina y decitabina. Estos medicamentos se usan actualmente para tratar el síndrome mielodisplásico . Los estudios que analizan el papel de la azacitidina y la decitabina se encuentran en fases tempranas. Los otros medicamentos son inhibidores de la histona desacetilasa (HDAC) como el givinostat y el panobinostat.

 

Everolimus

Everolimus es un medicamento clasificado como inhibidor e inmunosupresor de la quinasa mTOR. Está aprobado por la FDA (Food and Drug Administration) para el tratamiento de varios tipos de cáncer (de mama, carcinoma de células renales, tumores neuroendocrinos, etc.) y para prevenir el rechazo de órganos en personas que han recibido un trasplante de órganos (hígado o riñón). Everolimus se toma por vía oral. Los primeros estudios indican que puede disminuir los síntomas, el tamaño del bazo, la anemia, el recuento de plaquetas y el recuento de glóbulos blancos.

 

Imetelstat

Imetelstat se ha estudiado en varios tipos de cáncer y mielofibrosis. En los primeros estudios, ha inducido la remisión (signos y síntomas de PMH fallecidos) en algunas personas con PMF de riesgo intermedio o alto.

Si no responde al tratamiento de primera línea, inscribirse en un ensayo clínico puede darle acceso a nuevas terapias. Actualmente, hay más de 20 ensayos clínicos que evalúan las opciones de tratamiento para personas con mielofibrosis. Puede discutir esta opción con su médico.

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I am Dr. Christopher Loynes and I specialize in Bone Marrow Transplantation, Hematologic Neoplasms, and Leukemia. I graduated from the American University of Beirut, Beirut. I work at New York Bone Marrow Transplantation
Hospital and Hematologic Neoplasms. I am also the Faculty of Medicine at the American University of New York.